第540章 603特殊的文章

请关闭浏览器的阅读/畅读/小说模式并且关闭广告屏蔽过滤功能，避免出现内容无法显示或者段落错乱。

高风来到实验室后给整体的研究提了提速，目前人手还是比较充足的，胡嘉然跟几个骨干商量了一下，决定齐头并进，多点开花。</p>

“CHO细胞表达系统这块现在是谁在负责？”高风问道。</p>

“之前是3组，但现在分给了王亮。”一旁的岳鹏辉赶紧回答道，“不过好像有点困难，进度缓慢。”</p>

CHO细胞本身作为哺乳动物细胞，能够对表达的蛋白进行修饰后翻译，其糖型与人源细胞相似，因此表达的蛋白同天然的抗体相比能够表现出相似的活性。</p>

更重要的是，CHO细胞既可以贴壁生长，也可以在无血清培养基中悬浮生长，同时耐受较高的剪切力和渗透压。这一性质使得CHO细胞能够很方便得使用生物反应器进行大规模培养。</p>

高风需要得到的CHO细胞相对特殊，需要导入外来的多条DNA链，虽然方法有多种，但每一种都不简单。</p>

“说我不行，你这不是也卡着了？”3组的小组长顿觉身心舒坦，原来不是他不行，而是题目太难了，这一看王亮也抓瞎，他又找回了往日的自信。</p>

“你个小垃圾什么意思？”王亮瞪眼看着他，“你觉得身为去年年度优秀员工的我不行？”</p>

接下来就是一些难懂的话，比如“之前不是这样的”、“这段时间可能是状态不好”、“我手机落家里了”、“歇一歇再来”之类，实验室内充满了快活的氛围。</p>

“咳咳！”胡嘉然咳嗽了几声，场面顿时安静了下来。</p>

“王亮，CHO细胞培育的怎么样了？”高风问道。</p>

“做出来了一部分，但是培育的效率很低，还不够日常实验用的。”王亮有些尴尬，他前段时间牛皮吹的有点大了，在这块遭受到了滑铁卢。</p>

对于将外来 DNA导入哺乳动物细胞，王亮尝试了不少的方法，包括磷酸钙，电穿孔、基于阳离子脂质的脂质转染或基于树枝状聚合物的方法。</p>

但效果都不是很好，他正在想办法改进。</p>

高风看了一下实验记录，感觉王亮的做法并没有任何错误。目前脂质体转染和电穿孔仍然是最常见的导入方法。</p>

开发优化细胞系本身就需要大量的人力和时间。转染的方法来只能用来构建瞬时表达单抗的细胞株。</p>

为了获得稳定转染外源质粒的细胞株，需要利用多种技术来进行细胞株筛选，同时这个过程也会进一步的筛选出高表达量的细胞株。</p>

“这是你写的？”高风不由得抬头看了一眼王亮，针对转染改进的方法可行性非常高，跟他在系统空间内看到的几乎相差无几。</p>

“是的，成功率会高一点，但跟之前的相比区别不是很大。”说起这个王亮有点沮丧，这个耗费了他不少心思，结果拿出来有些大失所望。</p>

“参数调整一下，这个温度不对，你加入的酶最适合的反应温度是56℃，但底物反应过程中会释放出大量的热量，溶液的温度恐怕至少80℃了。”高风指出了其中的不妥。</p>

“加油干！我感觉今年的优秀员工很可能还是你。”</p>

“好的，高总！”王亮顿时跟打了鸡血一样。</p>

等高风走后，他又开始嘚瑟了起来。</p>

“同志们，只要你们像我一样努力工作，做出成绩，不说升职了，那加薪完全是没跑的。”</p>

“说不定哪天新成立个小组，就让你去当小组长了。”</p>

这特么的又在画饼，几个老员工被噎的喘不过来气，味儿太冲，实在难蚌！吃不完，根本吃不完！</p>

但新入职的几个小年轻眼睛开始发光，一副意犹未尽没吃饱的样子。</p>

“你们3个今天加加班班哈，晚上说不定老板也在呢。”王亮开始诓骗新人，他已经成长为了一个合格的小头目。</p>

不过真让王亮说对了，今天晚上高风还真没有走，他在审稿。</p>

这篇文章是关于遗传性痉挛性截瘫 50型方面的，这是一种相当罕见的疾病，且该疾病是慢性进展的，患者会因为痉挛逐渐丧失运动能力从而致残、伴随严重的认知功能障碍，往往活不到成年阶段。</p>

目前，已知全世界范围内受到影响的患者也不过 80人，要知道全世界可是有着224个国家和地区。</p>

文章的作者是康奈尔大学医学院的拉塞·韦斯特教授，对方是神经医学方面的顶级教授。</p>

这篇文章也比较特殊，因为这实际上就是罹患遗传性痉挛性截瘫 50型病人的临床试验记录，而病人只有一个人。</p>

帕顿出生于2年前，是家中唯一的儿子。然而，还没等帕顿一家庆祝他的到来，噩耗便接踵而至。</p>

首先是帕顿的奶奶感受到了不对劲，她是一家私立医院的护士。</p>

她发现帕顿的发育里程碑明显要落后于正常水平，在他 5月龄的时候，仍然无法抬头或举起双手。家人们甚至发现，这个小家伙在进行抓握时，手指好像总是没有力气。</p>

强烈不安感的驱使下，帕顿的家人开始带着他开启了求医之路。神经系统专科体检发现，帕顿的肌张力降低，头颅磁共振提示薄胼胝体和脑白质异常信号。</p>

并且在随后不久，帕顿就出现了一次癫痫大发作，这无疑让家人的心中蒙上了更深的阴影。</p>

在帕顿一岁五个月的时候，基因检测显示，他的的 AP4M1基因存在复合杂合突变，变异导致该基因编码的衔接蛋白复合体 4功能丧失。</p>

由此基因变异导致的疾病被称为遗传性痉挛性截瘫 50型（SPG50），这类疾病的症状通常在婴儿期出现，包括全面发育迟缓、进行性小头畸形和颅脑磁共振异常。</p>

“伙计，我看你们很年轻，不如再生一个。”医生建议道。</p>

“那他怎么办？”</p>

“他降临这个世界的时候可能太过仓促，或者说还没有做好足够的准备”</p>

帕顿的父母不愿就此放弃，他们想尽各种办法寻找救治机会：与患有类似罕见疾病（SGP47、SPG15、CMT4J等）患者的家人交流、阅读医学文献、参加学术会议……</p>

几乎每一场的基因与细胞治疗学会，怕顿的父亲都会参与，他把儿子的疾病信息印成小册子到处分发，寻找有可能了解 SPG50的专家。</p>

不过大多时间都没有任何收获，甚至一些人根本没有打开仔细看过。</p>

但功夫不负有心人，康奈尔大学医学院的拉塞·韦斯特教授无意间得知了这个情况。</p>

他告诉帕顿的父母，可以尝试通过基因编辑的方法修复帕顿受损的基因。但难点在于，针对 SPG50的基因治疗尚未被发明，且根据其一对一定制的特点，研发至少需要 400万美元。</p>

没有任何犹豫，帕顿一家立刻变卖了所有家产。不过很显然，仅靠家庭积蓄是远远不够的。</p>

拉塞·韦斯特教授在接下来给予了他们足够多的支持，他不遗余力的帮助这个可怜孩子。由于他庞大的影响力，不少机构开始主动联系帕顿的家人。</p>

很快，研发所需要的费用就凑齐了，相关研究也进展飞速。</p>

(本章完)</p>

。</p>